كل حقوق النشر محفوظة، © 28 – 219 Health-Tourism.com
[ad_1]
قال باحثون إن علاجا جينيا رائدا لمرض فقر الدم المنجلي (أس سي دي) حقق نتائج جيدة مع صبي فرنسي في الثالثة عشرة من عمره يعاني من المرض. والعلاج من إنتاج شركة ‘بلوبيرد بيو’ الأميركية.
ويحدث مرض فقر الدم المنجلي نتيجة تحور جيني يجعل كريات الدم الحمراء شاذة الشكل وقصيرة العمر، وتأخذ الكريات شكل منجل الحصاد ولذلك سُمي بالمنجلي، ويعاني المريض من فقر الدم وانسداد الأوعية الدموية وفي بعض الحالات الموت المبكر.
وعند الإصابة بالمرض لا تستمر دورة حياة كريات الدم الحمراء طويلا، مما يؤدي إلى فقر الدم. وفقر الدم المنجلي هو أكثر أمراض فقر الدم شيوعا في العالم، ويعد من الأمراض الخطيرة التي ليس لها علاج.
وحالة هذا الصبي الفرنسي هي أول حالة لمرض فقر الدم المنجلي تعالج بالتكنولوجيا التي تنتجها شركة ‘بلوبيرد بيو’، التي تعرف باسم ‘لنتيجلوبن بيبي 35’. وتعتقد شركة التكنولوجيا الحيوية الأميركية أن هذه الطريقة يمكن أن تكون علاجا لهذا المرض.علاج فقر الدم المنجلي في المانيا
والعلاج الجيني الذي تقدمه ‘بلوبيرد’ يعالج هذه الحالة من خلال استخراج الخلايا الجذعية للدم ثم إضافة نسخة سليمة للجين المعيب.
وأظهرت النتائج التي عرضت خلال اجتماع للرابطة الأوروبية لعلم مبحث الدم في فيينا أن المريض الفرنسي ظل دون حاجة إلى عملية نقل دم حفاظا على حياته لأكثر من ثلاثة أشهر، وأن جسمه أنتج 45% مما يعرف بالهيموغلوبين المضاد للخلية المنجلية خلال ستة أشهر.
وقالت مارينا كافازانا كبيرة الباحثين بجامعة ديكارت إن هذا يدعو للتفاؤل لأننا نتوقع أن مستويات الهيموغلوبين المضادة للخلية المنجلية حين تبلغ نسبة 3% أو أكثر ستحسن بقوة أو تقضي تماما على التعقيدات الخطيرة التي تهدد حياة المريض ذات الصلة بفقر الدم المنجلي.
ويشهد العلاج الجيني حاليا طفرة جديدة بعد سلسلة من الانتكاسات أواخر التسعينيات من القرن الماضي وأوائل القرن الحادي والعشرين، وتستثمر شركات دواء كبرى في هذا الحقل.
[ad_2]
Source link
1
2
3
4
5
6
7
8
9
1
رووداو – أربيل
وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء جديد لعلاج الأطفال والبالغين من مرض الخلايا المنجلية أو فقر الدم المنجلي.
وأوضحت الهيئة، في بيان أن “الدواء الجديد يحمل اسم (Endari)، ويعالج المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 5 سنوات وكبار السن، للحد من المضاعفات الحادة المرتبطة باضطراب الدم”.
وأضافت أن “العلاج الجديد، هو أول علاج توافق عليه لمرض فقر الدم المنجلي منذ ما يقرب من 2 عاماً، حيث لم توافق الهيئة من قبل سوى على دواء آخر للمرض”.
وتمت دراسة سلامة وفعالية العلاج في تجربة على مجموعة من المرضى تتراوح أعمارهم بين 5 و 58 عاماً يعانون من مرض الخلايا المنجلية.
وتم تقييم تأثير العلاج على مدى 48 أسبوعاً، وكان المرضى الذين عولجوا بالدواء الجديد يعانون من عدد أقل من الزيارات إلى المستشفى لعلاج الألم، مقارنة بالمرضى الذين تلقوا علاجاً وهمياً.
وتشمل الآثار الجانبية الشائعة للدواء الجديد الإمساك، والغثيان، والصداع، وآلام في البطن، والسعال، وآلام في الأطراف، وآلام الظهر وألم في الصدر، حسب بيان الهيئة.
و”فقر الدم المنجلي” هو أكثر أمراض فقر الدم شيوعاً في العالم، ويعد من الأمراض الخطيرة التي ليس لها علاج، وعند الإصابة بالمرض لا تستمر دورة حياة كريات الدم الحمراء طويلاً، مما يؤدي إلى فقر الدم وألم شديد وتلف في الأعضاء.
ويحدث مرض فقر الدم المنجلي نتيجة تحور جيني يجعل كريات الدم الحمراء شاذة الشكل وقصيرة العمر، وتأخذ الكريات شكل منجل الحصاد ولذلك سُمي بالمنجلي، ويعاني المريض من فقر الدم وانسداد الأوعية الدموية وفي بعض الحالات الموت المبكر.
218-3-11
اللاذقية-سانا
أعلن أستاذ في جامعة رايس الامريكية غانغ باو مؤخرا نجاح عملية تعديل جينية لإصلاح 2 إلى 4 بالمئة من الخلايا الجذعية المأخوذة من الدم المحيطي لمرضى فقر الدم المنجلي ما يشكل أملا جديدا لعلاجهم.
وجاء إعلانه في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لتقدم العلوم بعد سلسلة دراسات مع كلية بايلور للطب ومشفى تكساس للأطفال وجامعة ستانفورد لإيجاد علاج لاضطرابات الخلايا المنجلية أو فقر الدم المنجلي وهو مرض وراثي يحدث نتيجة وجود طفرة تجعل خلايا الدم الحمراء على شكل هلال وتعوق تدفق الدم في الأطراف والأعضاء.
وقال باو “اضطراب الخلايا المنجلية يحدث بسبب طفرة واحدة لذلك نعمل على تصحيح هذه الطفرة للحصول على خلايا دم سليمة لكن لا نعرف إن كان إصلاح ما يصل إلى 4 بالمئة من الخلايا كافيا لعلاج المريض هذا شيء نأمل أن نكتشفه من التجارب السريرية.علاج فقر الدم المنجلي في المانيا
وحتى الوصول إلى علاج نهائي لفقر الدم المنجلي يوصي اختصاصي الدم والأورام عند الاطفال الدكتور عبدالمنعم غانم بعدم زواج الاقارب لأن المرض وراثي وإجراء رحلان خضاب لكل المقبلين على الارتباط لكشف ما إذا كان الطرفان يحملان المرض.
وأوضح الدكتور غانم أن اكتشاف المرض غالبا ما يكون خلال العامين الأولين من عمر الطفل بعد شكوى مستمرة من حرارة وتورم في مفاصل القدمين واليدين مع شحوب الوجه الأمر الذي يثبت بالتشخيص وفحوص رحلان الخضاب.
وفي حال تأكد الإصابة يوصي الاختصاصي الأهل بالانتباه لحالة الإماهة لطفلهم المريض ومعالجة الانتان فور حدوث أي ترفع حروري بسب ضعف مناعته واعطاءه حمض الفوليك يوميا مدى الحياة واستكمال اللقاحات المدرجة في البرج الوطني.
ويشدد الدكتور غانم على ضرورة مراجعة الطبيب فورا عند حدوث أي نوبة ألم في الأطراف أو البطن أو الصدر للمريض منعا من تفاقم الحالة مبينا ان مريض فقر الدم المنجلي لا يتطلب نقل دم متكررا كما في التلاسيميا.
ونبه الدكتور غانم إلى ضرورة التغذية الجيدة للطفل ومراقبة حالته الصحية باستمرار عبر الفحوص السريرية والمخبرية والشعاعية لتجنب اختلاطات المرض الخطرة.
بشرى سليمان
إيلاف من بيروت: نجح الأطباء بشفاء مراهق فرنسي كان يعاني من مرض فقر الدم المنجلي عبر عكس المرض باستخدام طريقة علاج جديدة لتغيير حمضه النووي.
وأجريت العملية الأولى من نوعها في مستشفى “نيكر” للأطفال في فرنسا، وهي ستمنح الأمل لملايين المصابين بهذا المرض، بحسب موقع “بي بي سي”.
وقام الأطباء بتغيير التعليمات الجينية في النخاع العظمي للطفل، ما أدى إلى إنتاج خلايا دم حمراء صحية، وتبدو نتائج العملية إيجابية حتى الآن بعد 15 شهرًا من إجرائها، ولم يعد الطفل يتناول أي أدوية.
خطر الموت
علاج فقر الدم المنجلي في المانيا
فقر الدم المنجلي هو أحد أنواع فقر الدم الانحلالي، الذي يصيب كريات الدم الحمراء. ويعد من أشهر أمراض الدم الوراثية الانحلالية، التي تسبب تكسر كريات الدم الحمراء، وهي اكثرها شيوعاً على مستوى العالم بشكل عام، وفي دول حوض البحر المتوسط والشرق الأوسط وأفريقيا والهند بشكل خاص. وهناك عدة أسماء لهذا المرض، فإضافة إلى فقر الدم المنجلي، يطلق عليه أيضًا اسم الانيميا المنجلية أو مرض المنجلية.
مرض فقر الدم المنجلي هو عبارة عن خلل وراثي في الدم، والتي يتميز بشكل غير طبيعي في جزيء الهيموجلوبين الذي يحمل الأوكسجين في خلايا الدم الحمراء. وهذا يؤدي إلى ميل طبيعي للخلايا لأن تكون غير طبيعية، جامدة، منجلية الشكل تحت ظروف معينة. ويرتبط مرض الخلية المنجلية مع عدد من المشاكل الصحية الحادة والمزمنة، مثل الالتهابات الحادة، أزمة الخلايا المنجلية، والسكتة الدماغية، وهناك خطر متزايد للموت.
ألمٌ قاتل
ويتسبب مرض فقر الدم المنجلي عادة بتغيير شكل خلايا الدم الحمراء، التي تحمل الأوكسجين حول الجسم من الدائري إلى شكل شبيه بالمنجل. وتمنع الخلايا المشوهة الجديدة الدم من الانتقال حول الجسم، ما يسبب ألمًا شديدًا، ويمكن أن تكون قاتلة في بعض الأحيان.
وكان الشاب الذي تلقى العلاج متضررًا لدرجة أن الاطباء اضطروا إلى إزالة طحاله واستبدال وركيه. وكان عليه أن يزور المستشفى مرتين في الشهر لتغيير دمه المصاب.
عندما كان الشاب يبلغ من العمر 13 عامًا، قام الأطباء بإزالة نخاع العظم الخاص به، الذي يسبب المرض، لتعديل الحمض النووي في المختبرات.
يحدث مرض الخلية المنجلية عندما يرث الشخص نسختين من الجين غير الطبيعي من “الهيموغلوبين” المسؤول عن حمل الأوكسجين في خلايا الدم الحمراء، واحد من كل من الوالدين.
باهظة الثمن
وتم حقن فيروس جديد في صيغة صنع “الهيموغلوبين” لتصحيح العيب، ومن ثم أعيد نخاع العظم إلى جسم المريض مرة أخرى. وبينت الأبحاث أن نخاع العظم بات يصنع دمًا طبيعيًا منذ 15 شهرًا، ولم يظهر أي علامة على المرض.
وأوضح الأطباء أنه يجب تطبيق طريقة العلاج الجديدة على العديد من المرضى، واختبارها مجددًا قبل إثبات فاعليتها بشكل كامل.
وعلى الرغم من أن العملية باهظة الثمن ولا تتم إلا في المستشفيات المتطورة والمختبرات، إلا أن غالبية المصابين بفقر الدم المنجلي موجودون في أفريقيا. ويكمن التحدي الأكبر في تحويل الطريقة الجديدة إلى “علاج” مثبت من شأنه أن يساعد وينقذ الملايين.
1